Verenigd Koninkrijk. "Een doorbraak in de geneeskunde": acht baby's geboren met het DNA van drie mensen

Hoop voor honderden gezinnen. Acht gezonde baby's zijn geboren in het Verenigd Koninkrijk na genetische manipulatie met het DNA van drie mensen om te voorkomen dat ze mitochondriële ziekten zouden krijgen. De Britse wetgeving werd in 2015 speciaal aangepast om dit experiment mogelijk te maken, waarvan de resultaten met spanning werden afgewacht door de medische gemeenschap.
De mitochondriën zijn een kleine structuur in onze cellen die verantwoordelijk is voor het omzetten van voedingsstoffen in energie. Maar bij één op de 5000 baby's functioneert deze mitochondriën niet goed. Dit falen is de oorzaak van mitochondriale ziekten, die vaak zeer ernstige gevolgen hebben: problemen met het gezichtsvermogen, diabetes, doofheid, spierdegeneratie, enz. De afloop is vaak fataal. In Frankrijk worden volgens het Pasteur Instituut jaarlijks ongeveer 200 baby's geboren met een mitochondriale ziekte. Deze mitochondriën functioneren echter op een speciaal DNA, dat verschilt van de rest van de cel. Het idee achter mitochondriale donatie is dan ook om direct na de conceptie van een embryo het mitochondriale DNA van de moeder te vervangen door dat van een andere vrouw. Al het resterende genetische materiaal (99,9%) blijft dat van beide ouders.

Het genetische materiaal van de ouders werd uit de eicel verwijderd en vervolgens opnieuw geïnjecteerd in de eicel van een vrouw met normaal mitochondriaal DNA. Foto: Sipa/AP
Van de ongeveer twintig patiënten kregen er acht kinderen – vier jongens en vier meisjes, nu tussen de zes maanden en drie jaar oud. Dit toont al aan dat mitochondriale donatie een levensvatbare zwangerschap mogelijk maakt. Maar belangrijker nog: deze kinderen werden geboren met een zeer laag niveau van aangetast mitochondriaal DNA. Dit illustreert dat de behandeling "werkt om de overdracht van mitochondriale ziekten te verminderen", concludeert de studie, die woensdag gepubliceerd is in het New England Journal of Medicine .
Verschillende voorzorgsmaatregelen zijn nodig. Ten eerste ondervonden twee kinderen medische complicaties. De auteurs zijn van mening dat dit niets met de procedure te maken heeft, maar sommige commentatoren vinden dat ze dit iets te snel uitsluiten. Bovendien hebben drie van de kinderen sinds hun geboorte al een toename van hun defecte mitochondriën gezien, wat de vraag oproept of de effecten blijvend zijn. Desalniettemin zijn dit "zeer belangrijke resultaten en een doorbraak in de mitochondriale geneeskunde", aldus de Zweedse professor Nils-Göran Larsson, een van 's werelds meest vooraanstaande experts op dit gebied, in een reactie aan het British Science Media Center.
Wetenschappelijke vooruitgang is echter niet het enige dat positief wordt ontvangen. Dat geldt ook voor de door het Verenigd Koninkrijk gekozen regelgeving, die door veel onderzoekers wordt geprezen omdat deze dit onderzoek mogelijk maakt en er vanuit ethisch oogpunt nauwlettend toezicht op houdt.
Deze keuze contrasteert met die in veel andere landen. In de Verenigde Staten hebben gezondheidsautoriteiten de afgelopen jaren regelmatig hun verzet geuit. In Frankrijk heeft het Agentschap voor Biomedische Wetenschappen geprobeerd onderzoek te starten, maar is herhaaldelijk op juridische problemen gestuit, ondanks het feit dat de bio-ethische wetgeving alleen experimenten toestaat met embryo's jonger dan twee weken, die via kunstmatige voortplanting zijn geproduceerd en bestemd zijn voor vernietiging.
Mitochondriale donatie roept inderdaad ethische vragen op. Sommige waarnemers vrezen dat de procedure, waarbij een kleine dosis DNA van een derde partij wordt ingebracht, de ontwikkeling van het kind als persoon zou kunnen verstoren. Critici wijzen er echter op dat het een vorm van genetische manipulatie van het embryo is, die strikt verboden is door bepaalde internationale verdragen.
Bovendien zijn er, buiten de Britse ervaring, de afgelopen jaren kinderen geboren uit mitochondriale donaties onder minder restrictieve regelgeving, zoals in Griekenland of Oekraïne – met soms vagere rechtvaardigingen, zoals de behandeling van onvruchtbaarheid. "Het probleem is de baten-risicoverhouding: bij een mitochondriale ziekte is het voordeel duidelijk", zegt de Franse onderzoeker Julie Steffann, specialist in mitochondriale ziekten. "In de context van onvruchtbaarheid is het niet bewezen." Maar het verbod op onderzoek in Frankrijk "is betreurenswaardig voor patiënten", voegt ze eraan toe, en acht het ongepast om mitochondriale donatie gelijk te stellen aan de creatie van een "transgeen" embryo.
Le Républicain Lorrain